美國(guó)啟動(dòng)人體移植基因編輯豬腎規(guī)�；R床試驗(yàn)
更新時(shí)間：2025/11/5 10:01:31 來(lái)源：新華社
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美國(guó)生物技術(shù)企業(yè)聯(lián)合治療公司3日表示，該公司在紐約大學(xué)蘭貢醫(yī)學(xué)中心完成了將基因編輯豬腎移植至人體的首例臨床試驗(yàn)手術(shù)，標(biāo)志著這一手術(shù)的規(guī)�；R床試驗(yàn)正式啟動(dòng)。
據(jù)美國(guó)媒體報(bào)道，這是繼此前多項(xiàng)“同情用藥”個(gè)案移植手術(shù)后，首項(xiàng)由美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)的人體移植基因編輯豬腎規(guī)�；R床試驗(yàn)，旨在系統(tǒng)評(píng)估基因編輯豬腎用于終末期腎病患者的安全性和有效性。
研究計(jì)劃初期納入6名受試者，由兩個(gè)移植中心完成手術(shù)。在首批手術(shù)完成至少12周后，獨(dú)立的數(shù)據(jù)監(jiān)測(cè)委員會(huì)將評(píng)審安全性和有效性數(shù)據(jù)，以決定是否繼續(xù)推進(jìn)下一階段研究，未來(lái)受試者或擴(kuò)展至約50人。
根據(jù)研究方案，受試者年齡在55歲至70歲之間，均確診終末期腎病，并已接受血液透析至少6個(gè)月。受試者在接受基因編輯豬腎移植后，將接受為期24周的隨訪，以評(píng)估腎功能、生存率、生活質(zhì)量及安全性等指標(biāo)，并接受長(zhǎng)期監(jiān)測(cè)以評(píng)估器官功能及潛在動(dòng)物源感染風(fēng)險(xiǎn)。
聯(lián)合治療公司在聲明中說(shuō)，該公司研發(fā)的基因編輯豬腎經(jīng)過(guò)10處基因編輯，敲除了4處可能引起人體排異反應(yīng)的基因，同時(shí)添加了6處人類基因，以提高動(dòng)物器官與人體免疫系統(tǒng)的兼容性。
移植手術(shù)團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)人、紐約大學(xué)蘭貢移植研究所所長(zhǎng)羅伯特·蒙哥馬利說(shuō)，這項(xiàng)臨床研究是移植醫(yī)學(xué)的關(guān)鍵轉(zhuǎn)折點(diǎn)，為通過(guò)異種移植技術(shù)緩解全球器官短缺提供了新路徑。
豬器官在組織結(jié)構(gòu)和生理功能上與人體器官相似，因此豬被認(rèn)為是異種移植的理想供體候選者，但異種移植面臨多種風(fēng)險(xiǎn)和技術(shù)挑戰(zhàn)。近年來(lái)，美國(guó)醫(yī)療團(tuán)隊(duì)在FDA“同情用藥”框架下已開展個(gè)案移植試驗(yàn)。今年1月，美國(guó)麻省總醫(yī)院布里格姆醫(yī)療中心完成一例基因編輯豬腎移植手術(shù)，術(shù)后豬腎在人體內(nèi)維持功能近9個(gè)月，創(chuàng)下同類試驗(yàn)新紀(jì)錄，為后續(xù)臨床研究奠定了基礎(chǔ)。
（記者譚晶晶）
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美國(guó)生物技術(shù)企業(yè)聯(lián)合治療公司3日表示，該公司在紐約大學(xué)蘭貢醫(yī)學(xué)中心完成了將基因編輯豬腎移植至人體的首例臨床試驗(yàn)手術(shù)，標(biāo)志著這一手術(shù)的規(guī)�；R床試驗(yàn)正式啟動(dòng)。
據(jù)美國(guó)媒體報(bào)道，這是繼此前多項(xiàng)“同情用藥”個(gè)案移植手術(shù)后，首項(xiàng)由美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)的人體移植基因編輯豬腎規(guī)�；R床試驗(yàn)，旨在系統(tǒng)評(píng)估基因編輯豬腎用于終末期腎病患者的安全性和有效性。
研究計(jì)劃初期納入6名受試者，由兩個(gè)移植中心完成手術(shù)。在首批手術(shù)完成至少12周后，獨(dú)立的數(shù)據(jù)監(jiān)測(cè)委員會(huì)將評(píng)審安全性和有效性數(shù)據(jù)，以決定是否繼續(xù)推進(jìn)下一階段研究，未來(lái)受試者或擴(kuò)展至約50人。
根據(jù)研究方案，受試者年齡在55歲至70歲之間，均確診終末期腎病，并已接受血液透析至少6個(gè)月。受試者在接受基因編輯豬腎移植后，將接受為期24周的隨訪，以評(píng)估腎功能、生存率、生活質(zhì)量及安全性等指標(biāo)，并接受長(zhǎng)期監(jiān)測(cè)以評(píng)估器官功能及潛在動(dòng)物源感染風(fēng)險(xiǎn)。
聯(lián)合治療公司在聲明中說(shuō)，該公司研發(fā)的基因編輯豬腎經(jīng)過(guò)10處基因編輯，敲除了4處可能引起人體排異反應(yīng)的基因，同時(shí)添加了6處人類基因，以提高動(dòng)物器官與人體免疫系統(tǒng)的兼容性。
移植手術(shù)團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)人、紐約大學(xué)蘭貢移植研究所所長(zhǎng)羅伯特·蒙哥馬利說(shuō)，這項(xiàng)臨床研究是移植醫(yī)學(xué)的關(guān)鍵轉(zhuǎn)折點(diǎn)，為通過(guò)異種移植技術(shù)緩解全球器官短缺提供了新路徑。
豬器官在組織結(jié)構(gòu)和生理功能上與人體器官相似，因此豬被認(rèn)為是異種移植的理想供體候選者，但異種移植面臨多種風(fēng)險(xiǎn)和技術(shù)挑戰(zhàn)。近年來(lái)，美國(guó)醫(yī)療團(tuán)隊(duì)在FDA“同情用藥”框架下已開展個(gè)案移植試驗(yàn)。今年1月，美國(guó)麻省總醫(yī)院布里格姆醫(yī)療中心完成一例基因編輯豬腎移植手術(shù)，術(shù)后豬腎在人體內(nèi)維持功能近9個(gè)月，創(chuàng)下同類試驗(yàn)新紀(jì)錄，為后續(xù)臨床研究奠定了基礎(chǔ)。
（記者譚晶晶）
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